La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé mardi le médicament le plus cher au monde pour traiter l'hémophilie B.

Ainsi, l'agence a donné son feu vert au médicament Hemgenix de la société biopharmaceutique CSL Behring, qui a fixé son prix à 3,5 millions de dollars la dose peu après avoir reçu l'approbation de la FDA, ce qui en fait le traitement le plus cher au monde, recueille Reuters.

Hemgenix est un médicament intraveineux unique administré aux patients adultes atteints d'hémophilie B , un trouble de la coagulation qui touche principalement les hommes et qui est causé par une mutation génétique d'une protéine nécessaire à la coagulation du sang. Si elle n'est pas traitée, la maladie peut provoquer des saignements dans les organes et les articulations, y compris le cerveau.

Le médicament est constitué d'un vecteur viral porteur d'un gène du facteur IX de coagulation qui s'exprime dans le foie afin d'augmenter le taux de cette enzyme dans le sang et ainsi limiter les épisodes hémorragiques.

« L'approbation d'aujourd'hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'hémophilie B et représente une avancée importante dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant d'un lourd fardeau de maladie associé à cette forme d'hémophilie », a déclaré Peter Marks, directeur du Center of FDA Évaluation et enquête.